Генная терапия открывает новые горизонты в лечении болезни Паркинсона

Новости Русской Испании 11 апреля 2025

Последние достижения в области генной терапии предлагают надежду миллионам пациентов с болезнью Паркинсона. Инновационный метод лечения, предполагающий введение терапевтического гена непосредственно в мозг, демонстрирует впечатляющие результаты в клинических испытаниях.

Прорыв в лечении нейродегенеративных заболеваний

В ходе клинического исследования II фазы ученым удалось добиться значительного замедления прогрессирования болезни Паркинсона у пациентов с умеренной стадией заболевания. Результаты показали, что после полутора лет терапии состояние участников исследования соответствовало показателям пациентов с ранней стадией болезни, что эквивалентно семилетнему "откату" заболевания.

Научная основа терапии

Метод основан на восполнении дефицита GDNF (глиального нейротрофического фактора) – ключевого белка, необходимого для выживания и функционирования дофаминергических нейронов.

"При исследовании тканей мозга пациентов с запущенной стадией болезни Паркинсона мы обнаружили, что в 75% нейронов, вырабатывающих дофамин, полностью отсутствует GDNF", – поясняет Густаво Пескин, генеральный директор AskBio (дочерней компании Bayer).

Механизм действия

Терапия представляет собой минимально инвазивную процедуру:

Через тонкую канюлю в определенные участки мозга вводится вирусный вектор с геном GDNF

Генетический материал доставляется непосредственно к пораженным нейронам

"Как удобрение для растений, GDNF создает условия для восстановления дофаминергических нейронов"

"Для восстановления функций достаточно сохранить хотя бы 30% нейронов, которые затем можно стимулировать к регенерации", – отмечает Пескин.

Многообещающие результаты

Предварительные данные исследования обнадеживают:

В фазе 1b у шести пациентов зафиксирована стабилизация состояния

Эффект сохраняется на протяжении 36 месяцев наблюдения

FDA присвоило терапии статус передовой регенеративной медицины (RMAT)

Перспективы внедрения

Текущая фаза исследования:

Включает 87 пациентов с рандомизированным контролем

Ожидаемые результаты – конец 2027 – начало 2028 года

Возможное одобрение терапии – 2029 год

Компания уже готовит промышленное производство препарата на заводе Viralgen в Сан-Себастьяне (крупнейшем в Европе центре производства генной терапии), чтобы в случае одобрения обеспечить глобальные поставки инновационного лечения.

Этот прорывный метод открывает новую эру в лечении нейродегенеративных заболеваний, предлагая реальную возможность не просто облегчить симптомы, а повлиять на саму природу болезни Паркинсона.